奇客Solidot | FDA 批准首个 CRISPR 基因编辑疗法
ref FDA 批准首個 CRISPR/Cas9 基因編輯療法 Casgevy，用於治療鐮狀細胞病（SCD）。
Casgevy 定價為 220 萬美元，它被批准用於治療 12 歲及以上復發性血管閉塞危象（VOC）的鐮狀細胞病患者。
鐮狀細胞貧血病是一種由遺傳突變引起的疾病，異常的血紅蛋白使患者的紅細胞變得容易連接在一起，將紅細胞從正常的柔性圓形轉變成堅硬的月牙形，猶如鐮刀狀。
這些畸形細胞會堵塞血管，導致血管閉塞、損傷血管壁，造成威脅生命的血栓。
ref FDA 批准首個 CRISPR/Cas9 基因編輯療法 Casgevy，用於治療鐮狀細胞病（SCD）。
Casgevy 定價為 220 萬美元，它被批准用於治療 12 歲及以上復發性血管閉塞危象（VOC）的鐮狀細胞病患者。
鐮狀細胞貧血病是一種由遺傳突變引起的疾病，異常的血紅蛋白使患者的紅細胞變得容易連接在一起，將紅細胞從正常的柔性圓形轉變成堅硬的月牙形，猶如鐮刀狀。
這些畸形細胞會堵塞血管，導致血管閉塞、損傷血管壁，造成威脅生命的血栓。
Casgevy 是一種體外基因編輯療法，通過 CRISPR/Cas9 基因組編輯來修飾患者的造血幹細胞。CRISPR/Cas9 可以被引導到目標區域切割DNA，從而精準編輯（去除、新增或替換）切割的 DNA。修飾後的造血幹細胞被移植回患者體內，在骨髓內植入並增加胎兒血紅蛋白（HbF）的產生。
胎兒血紅蛋白是一種完全健康，可以正常攜帶氧氣的血紅蛋白，但只在胎兒發育過程中產生，胎兒出生後它的表達通路就被關閉了。在鐮狀細胞病患者中，胎兒血紅蛋白水平升高可防止紅細胞鐮狀病變。
胎兒血紅蛋白是一種完全健康，可以正常攜帶氧氣的血紅蛋白，但只在胎兒發育過程中產生，胎兒出生後它的表達通路就被關閉了。在鐮狀細胞病患者中，胎兒血紅蛋白水平升高可防止紅細胞鐮狀病變。
FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients ...