Facebook<<一位第一型糖尿病患者在接受突破性的基因編輯胰腺細胞移植後，無需任何抗排斥藥物，現在能自行產生胰島素>>第一型糖尿病(T1D)是當人體的免疫系統錯誤地攻擊胰腺中負責產生胰島素的胰島細胞所致。典型的治療方式是終身注射胰島素，在少數情況下會進行移植，但這通常需要服用免疫抑制劑，會帶來嚴重的長期風險。
剛發表的一項新案例，瑞典和美國的研究團隊，針對一名自幼患有第一型糖尿病的42歲的男子，進行實驗。他的前臂在這研究中接受捐贈胰島細胞的注射。但在手術之前，研究者們使用細胞基因編輯技術(CRISPR) 進行了三項特殊的編輯：移除了幫助T細胞辨識外來組織的細胞標記，並添加了一種名為 CD47 的蛋白質，這有助於阻擋人體內在的免疫反應。
實驗的結果相當顯著：在超過12週的時間裡，這些經過編輯的細胞在餐後血糖飆升時開始產生胰島素。該男子不需要任何免疫抑制藥物來維持細胞存活。
---終於有效果了。
---終於有效果了。
並非所有經過編輯的細胞都存活下來，只有那些帶有所有三項基因被編輯過的細胞仍具備功能，這為研究人員提供了一個內建的比較和驗證，證明他們的編輯方法是有效的。
儘管這位患者沒有獲得足夠的細胞來完全控制病情，但這項實驗證明，功能性的基因編輯細胞移植可以在人體內存活並發揮作用，且不會受到免疫系統的攻擊。(Carlsson et al. 2025. Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression. The New England Journal of Medicine DOI: 10.1056/NEJMoa2503822)
儘管這位患者沒有獲得足夠的細胞來完全控制病情，但這項實驗證明，功能性的基因編輯細胞移植可以在人體內存活並發揮作用，且不會受到免疫系統的攻擊。(Carlsson et al. 2025. Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression. The New England Journal of Medicine DOI: 10.1056/NEJMoa2503822)
James Tate (@JamesTate121) on X